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Gentherapie

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Mit Gentherapie ist das gemeint Übertragung von genetischem Material zur Vorbeugung oder Heilung von Krankheiten.

Bei genetischen Störungen, bei denen ein Gen defekt ist oder fehlt, besteht die Gentherapie darin, die funktionelle Version des Gens auf den krankheitstragenden Organismus zu übertragen, um den Defekt zu reparieren. Dies ist eine sehr einfache Idee, aber wie wir sehen werden, weist ihre praktische Umsetzung mehrere Hindernisse auf.

Erster Schritt: Genisolation.

Eins Gen. ist ein Teil der DNA, der die erforderlichen Informationen enthält ein Protein synthetisieren. Ein Gen zu übertragen bedeutet, ein bestimmtes Stück DNA zu übertragen. Deshalb ist es zunächst einmal notwendig, „das richtige Stück“ zur Hand zu haben.

Die bekannten genetischen Erkrankungen liegen bei etwa 5000, die jeweils durch eine andere genetische Veränderung verursacht werden. Der erste Schritt in der Gentherapie ist die Identifizierung des für die Krankheit verantwortlichen Gens. Anschließend ist es durch molekularbiologische Techniken möglich, ein DNA-Stück zu erwerben, das dieses Gen enthält. Dieser erste Schritt wird als Genisolation oder Klonierung bezeichnet.

Jede Krankheit ist ein Kandidat für eine Gentherapie, solange das Gen für den Transfer isoliert wird. Dank des Fortschritts der Molekularbiologie ist dieser erste Schritt im Vergleich zu vor einigen Jahren relativ einfach. Es war möglich, zahlreiche Gene zu isolieren, die genetisch bedingte Krankheiten verursachen, und jede Woche andere zu entdecken.

Erfahren Sie mehr darüber beim Klonen!

In vivo oder ex vivo?

Diese Bedingungen zeigen, was der Zweck des Gentransfers ist. Gentherapie-Verfahren in vivo bestehen aus der Übertragung von DNA direkt auf die Zellen oder Gewebe des Patienten.
In den Verfahren Ex-lebendigDie DNA wird zunächst auf Zellen übertragen, die aus einem zuvor im Labor gezüchteten Organismus isoliert wurden. Die isolierten Zellen werden so modifiziert und können in den Patienten eingeführt werden. Diese Methode ist indirekt und zeitaufwendig, bietet jedoch den Vorteil einer besseren Übertragungseffizienz und die Möglichkeit, modifizierte Zellen vor der Wiedereinführung auszuwählen und zu vergrößern.

DNA-Transferverfahren in vivo oder in Ex-lebendig Sie haben den gleichen Zweck: Das Gen muss in Zellen transferiert werden und nach der Insertion muss es eine lange Zeit aushalten. Zu diesem Zeitpunkt muss das Gen große Mengen an Protein produzieren, um den genetischen Defekt zu reparieren. Diese Eigenschaften können in einem Konzept zusammengefasst werden: Das Fremdgen muss sich im Wirtsorganismus effektiv ausdrücken.

Das einfachste System wäre natürlich DNA direkt in die Zellen oder Gewebe des zu behandelnden Organismus injizieren. In der Praxis ist dieses System äußerst unwirksam: Nackte DNA hat fast keinen Einfluss auf Zellen. Zusätzlich erfordert dieser Versuch die Injektion in eine einzelne Zelle oder Zellgruppen des Patienten.
Aus diesem Grund werden fast alle gängigen Techniken für den Transfer von genetischem Material angewendet Vektoren, um DNA zu den Wirtszellen zu transportieren.


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